Szansa na terapię genową choroby Parkinsona

Szansa na terapię genową choroby Parkinsona

Metoda terapii genowej choroby Parkinsona, która okazała się skuteczna u szczurów, ma być teraz po raz pierwszy na świecie testowana na ludziach - donieśli badacze z USA i Nowej Zelandii.

Choroba Parkinsona to schorzenie zwyrodnieniowe mózgu. Wiąże się ona z zaburzeniami przekazywania informacji pomiędzy strukturami mózgu odpowiedzialnymi za utrzymanie równowagi i wykonywanie ruchów.

Jej przyczyną jest obumieranie dużej liczby komórek nerwowych produkujących dopaminę, neuroprzekaźnik pośredniczący w komunikacji między neuronami kontrolującymi skurcze mięśni szkieletowych. Jako dodatkowy rezultat niedoboru dopaminy pojawia się nadaktywność w jądrze podwzgórza, tj. strukturze mózgu, która ma udział w kontroli ruchów.

W wyniku tych zmian rozwijają się podstawowe objawy choroby Parkinsona, takie jak drżenie, sztywność mięśni, spowolnienie i zubożenie ruchów.

Stosowanie leków (np. lewodopy), które wyciszają aktywność jądra podwzgórza, bardzo skutecznie łagodzi objawy choroby. Ponieważ jednak zmiany zachodzące w mózgu chorych są nieodwracalne, po dłuższym okresie u wielu pacjentów terapia przestaje dawać rezultaty, albo pojawiają się negatywne skutki uboczne.

Inną metodą wyciszania aktywności jądra podwzgórza jest stymulacja elektryczna zmienionego obszaru mózgu za pośrednictwem wszczepianych tam elektrod.

Skuteczność tej metody jest również ograniczona i towarzyszy jej ryzyko wystąpienia skutków ubocznych związanych z pozostawianiem elektrod w organizmie pacjenta.

Naukowcy z University of Auckland w Nowej Zelandii oraz z Weil Cornell Medical College przy Cornell University w Nowym Jorku pod kierunkiem prof. Matthew J. Duringa opracowali terapię genową, która ma, podobnie jak stymulacja elektryczna, wyciszać aktywność jądra podwzgórza, ale została zaprojektowana tak, aby ryzyko skutków ubocznych było minimalne.

Z pomocą wirusowego nośnika badacze wprowadzali gen GAD do nadaktywnego obszaru mózgu szczurów będących modelem choroby Parkinsona. GAD koduje neuroprzekaźnik GABA, który odpowiada za hamowanie aktywności komórek nerwowych.

W pięciu doświadczeniach udało im się wykazać, że dzięki takiemu podejściu można przywrócić neuronom w jądrze podwzgórza aktywność bardzo zbliżoną do prawidłowej. W rezultacie objawy choroby u szczurów poddanych terapii uległy znacznemu złagodzeniu. Nie obserwowano też postępów schorzenia.

Testy przeprowadzone na gatunkach naczelnych potwierdziły, że terapia jest bezpieczna i nie towarzyszą jej żadne efekty uboczne.

Według badaczy, ich wyniki dowodzą, że zastosowana metoda może opóźnić proces rozwoju choroby Parkinsona, a nawet go zahamować.

Zachęcona wynikami badań, FDA, tj. amerykańska Komisja ds. Żywności i Leków, zaakceptowała pomysł przeprowadzenia testów klinicznych terapii na pacjentach. Mają się one rozpocząć w ciągu kilku najbliższych miesięcy, a prowadzić je będzie prof. During. Do terapii wybranych zostanie 12 pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona (trwająca przynajmniej 5 lat), u których leczenie farmaceutyczne przestaje skutkować.

"Mamy nadzieję na udowodnienie, że terapia genowa przeprowadzona na komórkach mózgu może być zarówno bezpieczna, jak i skuteczna" - komentuje prof. During.